“成人难治性全身型重症肌无力”新适应症在华获批

2023-06-13 14:33　来源：中国网阅读量：19729

近日，国家药监局批准依库珠单抗(eculizumab)注射液(舒立瑞)用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。

依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。

此次依库珠单抗获得国家药监局的批准，主要是基于一项关键III期临床试验(REGAIN研究)有效性和安全性的结果。研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高。

山东大学齐鲁医院副院长、神经内科主任焉传祝教授表示，临床上这一类对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者如果没有得到适当的控制，发生危及生命危象的风险较高。“依库珠单抗在全球范围内的使用数据证明其对难治性gMG的疗效，期待更多的患者可以从中获益，提高生活质量。”

“gMG的症状复杂多样，会造成视物、行走、讲话、吞咽和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切。”瑞颂制药首席执行官Marc Dunoyer表示，依库珠单抗是全球首个用于gMG治疗的C5补体抑制剂。

阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示，阿斯利康不仅将全面、快速引进全球的创新药品，也将持续协同各地政府及合作伙伴助力罕见病创新药可及，支持建设健全罕见病诊疗生态体系，为gMG以及更多罕见病社群构筑罕见病规范化诊疗及保障的防护网，合力创造一个不再罕治的未来。

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