深耕基因治疗载体腺相关病毒载体包装细分领域广州派真生物助力基因治疗产业高质量发展

2023-01-03 14:12　来源：商业财经网阅读量：5388 会员投稿

广州派真生物技术有限公司（PackGene，以下简称“派真生物”）是一家全球领先的腺相关病毒载体包装CRO和CTDMO公司, 在广州设立全球总部和生产基地，并分别在美国、瑞士和上海成立了全资子公司。派真生物以质粒和AAV病毒载体创新生产体系、方法学检测、GMP规模化生产为核心，依托持续技术创新，为细胞与基因治疗 (CGT) 的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批提供经济、快速、规模化的质粒生产和AAV病毒载体生产。派真生物以“让老百姓用的起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，精通FDA、NMPA和EMA等对基因疗法制品的规范要求，通过降低基因药物大规模生产成本，助力合作伙伴让基因药更早普惠大众。

派真生物专注打造围绕AAV大规模生产的创新技术与核心竞争力，已获得11项发明专利及10项实用新型专利授权，多项PCT专利在申请。荣获“2021中国高科技高成长50强企业”、“2021广州高科技高成长20强企业”、国家高新技术企业、广州市高精尖企业和“未来独角兽”创新企业，同时入选广州市“专精特新”企业、“2021广州最受资本关注领头羊企业”。已获得红衫资本、元禾原点、招银国际、凯辉资金等头部投资机构融资。截至目前，已成功为罗氏、阿斯利康、强生、Biogen等国内外400多家药物研发企业，哈佛医学院、清华大学、北京大学、中国科学院等数百家科研院所提供AAV定制包装开发、生产等技术服务，客户分布超过二十多个国家。

基因治疗是一个高壁垒、高风险的赛道，相比于国外市场，我国基因治疗市场发展时间较短，且整体产业链完整度较低，受技术、人才以及资金等因素限制，国内能提供基因治疗外包服务的CRO企业数量较少。针对这一现状，李华鹏博士凭借在基因载体研究的多年经验创办了派真生物，并在相关技术领域取得了丰硕成果。

公司成立8年以来，在基因治疗生产及载体技术研发相关领域投入大量成本，建立了基于HEK293三质粒转染体系的高产量、高质量的工艺平台,突破了现有技术的关键瓶颈，对提升患者用药安全性，接受基因疗法的可及性具有重大意义。如早期研发方面，对AAV包装用RepCap质粒的独特设计和改造，大幅提高了多种血清型产量；工艺开发过程中，以QbD理念为指导，对AAV生产工艺优化，2021年悬浮293细胞工艺实现200L生物反应器的稳定工艺放大，可维持裂解液（纯化前）滴度达3.75E+11vg/ml，近期已实现裂解液（纯化前）滴度稳定在3.5E+12vg/ml；下游纯化方面，建立了优化的阴离子去空壳工艺，在提升产量的同时也全方位提高了AAV产品的质量。

深耕基因治疗载体腺相关病毒载体包装细分领域广州派真生物助力基因治疗产业高质量发展

根据和元生物招股书，2016年至2020年，中国基因治疗CRO市场规模从1.7亿元增长至3.1亿元，2022年基因治疗CRO市场规模预估5.06亿元（佛若斯特沙利文分析数据）；从数据来看，AAV（腺相关病毒载体）和LV（慢病毒载体）技术仍然是临床应用和技术交易的主流技术，目前88%在研的基因治疗药物递送系统使用病毒载体，其中AAV和慢病毒使用最多，AAV约占40%。根据派真生物2022年腺相关病毒载体CRO服务收入及2022年中国基因治疗载体腺相关病毒载体CRO市场规模测算，派真生物在腺相关病毒（AAV）载体定制包装服务细分行业国内市场占有率达到30%。

派真生物更是一家有社会责任感有温度的企业，积极参加瑞鸥公益基金会、广州罕见病联盟等支持罕见病研究与发展的活动，2020年春节期间，在广州市科技局支持下，派真生物组建9名专家和研发团队构成的新冠疫苗AAV病毒载体开发项目组，该项目已在广东省科技厅完成防疫产品征集备案，成功开发出新冠假病毒及突变株、hACE2新冠造模AAV及HEK-293T/ACE2稳转株，支持新冠疫苗的开发。

派真生物一直专注于基因治疗的生产技术，未来将一如既往，持续推进工艺革新，推动AAV高产技术的的迭代升级，不断提高质量，做AAV质量标准的引领者。下一步，派真生物将全力推动派真全球化的布局，发挥在基因治疗载体研发、生产技术和分析测试平台的优势，帮助全球客户加速基因治疗药物的开发，实现“让老百姓用得起基因治疗”的使命。

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